Pia, le Zolgensma et le prix d’un médicament

En septembre 2019, un couple anversois lance un appel aux dons par SMS. Leur fille Pia a huit mois. Elle est atteinte d’amyotrophie spinale, une maladie génétique rare qui détruit progressivement les muscles et qui, sans traitement, laisse rarement un enfant atteindre deux ans. Onze enfants en sont atteints chaque année en Belgique.

Un médicament existe. Il s’appelle Zolgensma, il est produit par Novartis, et il se présente comme une injection unique. Son prix : 2,125 millions de dollars, environ 1,9 million d’euros. Le traitement le plus cher jamais mis sur le marché. Il n’est alors autorisé qu’aux États-Unis, et l’Inami ne le rembourse pas.

Le 17 septembre, plus de 700.000 SMS ont déjà été envoyés. Le lendemain, la somme est réunie. Pia reçoit l’injection à dix mois, à l’hôpital universitaire d’Anvers.

Elle vit. Elle est entrée en première primaire en septembre 2024. Elle se déplace en fauteuil roulant, porte un corset et des attelles, et suit une thérapie cinq fois par semaine. Le médicament l’a sauvée, il ne l’a pas guérie.

On peut lire cette histoire comme un moment de solidarité nationale, et elle l’a été. On peut aussi la lire autrement. Une entreprise a fixé un prix, un gouvernement a déclaré ne rien pouvoir faire tant que l’autorisation européenne n’était pas délivrée, et ce sont des particuliers qui ont payé, deux euros à la fois, pour qu’un bébé vive. Pendant ces vingt-quatre heures, la santé d’un enfant belge a fonctionné selon les règles de la bienfaisance dont cette page parle depuis le premier article de sa série. Pas selon celles du droit.

Cette histoire est la partie visible. Le reste ne se voit jamais, et c’est de cela qu’il faut parler.

Commençons par les ordres de grandeur.

En 2024, la sécurité sociale a dépensé 7,9 milliards d’euros bruts en médicaments, en hausse de 9,6 % sur un an. Après les remboursements que l’industrie reverse à l’Inami dans le cadre de contrats sur lesquels nous allons revenir, la dépense nette s’établit à 5,6 milliards, en hausse de 6,6 %. Les médicaments représentent 17,3 % de l’ensemble des dépenses de soins de santé. Plus de la moitié de la dépense brute, 54,7 %, concerne le secteur hospitalier, où se concentrent les traitements les plus coûteux.

Et la concentration est vertigineuse. Sur les 164 classes de médicaments recensées, 15 représentent à elles seules 68 % de la facture.

Le mécanisme central, celui que le grand public ignore presque totalement, s’appelle la convention article 81, devenue article 111.

Il est né en 2010, avec une logique qui se défend. Quand un médicament nouveau arrive sur le marché, il arrive souvent qu’on ne sache pas encore précisément ce qu’il vaut. Son efficacité réelle reste incertaine, son rapport entre coût et bénéfice n’est pas établi, son impact sur le budget est difficile à prévoir. Plutôt que d’attendre des années, ce qui priverait des patients d’un traitement potentiellement utile, l’Inami peut conclure avec l’entreprise un contrat temporaire. Le médicament est remboursé, l’entreprise doit démontrer sa valeur dans les conditions réelles, et le contrat sera réévalué.

En échange, l’entreprise consent une ristourne sur le prix, reversée chaque année à la sécurité sociale. Cette ristourne est confidentielle. Le prix officiel, celui qu’on affiche, n’est donc pas le prix payé. Personne, en dehors de l’Inami et de l’entreprise, ne sait combien coûte réellement le médicament.

Le mécanisme a explosé. Le magazine Médor calculait en 2020 une augmentation de 600 % du recours aux conventions. Un document parlementaire de la même période comptait 118 molécules sous contrat. En 2022, environ 2,36 milliards d’euros de dépenses brutes passaient par ce canal, sur 6,5 milliards au total, soit plus d’un tiers. Le taux de reversement moyen atteignait 53 % cette année-là, et 45,4 % en cumulé sur la période 2015-2024.

Autrement dit, pour un tiers de la facture pharmaceutique du pays, le prix public est une fiction, et le prix réel se situe en moyenne à peu près à la moitié.

On pourrait se dire que c’est une bonne affaire. Et en un sens, c’en est une : ces ristournes existent, elles sont réelles, et sans elles la facture serait plus lourde. Le problème est ailleurs.

Un rapport du Centre fédéral d’expertise des soins de santé relevait, selon une analyse du Groupe de recherche et d’action pour la santé, que dans 31 des 64 dossiers où la Commission de remboursement des médicaments avait rendu un avis négatif, une convention avait tout de même été conclue. Près d’un dossier sur deux. Le mécanisme conçu pour gérer l’incertitude sert aussi à contourner un refus des experts.

Le même rapport signalait que les médecins prescripteurs ignoraient souvent que le remboursement des médicaments qu’ils prescrivaient était temporaire et conditionnel.

Et pendant longtemps, la Cour des comptes elle-même n’a pas eu accès au contenu des conventions. Il a fallu une loi du 1er avril 2019 et une proposition parlementaire ultérieure pour élargir cet accès, encore encadré par des clauses de confidentialité. L’organe chargé par la Constitution de contrôler la dépense publique regardait, pendant des années, un tiers du budget pharmaceutique à travers une vitre dépolie.

Ce système a une conséquence budgétaire précise, et elle est apparue en 2025.

Quand l’Inami construit son budget, il inscrit le prix plein des médicaments sous contrat en dépenses et les ristournes attendues en recettes. Le solde repose donc sur une estimation des reversements que l’industrie effectuera. En 2025, ces recettes se sont révélées inférieures de 145,7 millions d’euros aux prévisions. L’Inami a constaté un dépassement net de 104 millions sur les spécialités pharmaceutiques, et a dû récupérer 85,4 millions auprès de l’industrie.

Retenons la mécanique : l’État établit un budget public sur la base de rabais privés qu’il ne peut ni publier ni prévoir avec certitude.

Cette même industrie occupe une place particulière dans l’économie belge, et il faut la décrire sans caricature.

Le secteur biopharmaceutique représente environ 20 % de la valeur ajoutée de l’industrie manufacturière du pays. Selon sa fédération, pharma.be, il pèse près de 141.000 emplois directs, indirects et induits, et exporte pour 216 millions d’euros par jour. Les chiffres de l’emploi direct sont plus modestes, autour de 30.000 personnes selon les données publiques, mais le poids du secteur dans les exportations et dans la recherche est incontestable, et la Belgique figure parmi les premiers pays européens en la matière. Ce n’est pas un détail : un gouvernement qui négocie avec ce secteur négocie avec l’un de ses principaux exportateurs.

Le régime fiscal reflète cette importance. La déduction pour revenus d’innovation permet à une entreprise de déduire 85 % des revenus tirés d’un brevet. S’y ajoutent une dispense de précompte professionnel sur les salaires des chercheurs et des déductions pour investissements en recherche. En 2018, un avocat fiscaliste interrogé par la RTBF, Denis-Emmanuel Philippe, résumait la situation en disant que « les entreprises du secteur pharmaceutique paient sans doute moins d’impôts qu’une PME ». Cette même année, un rapport d’Oxfam estimait que les quatre plus grandes entreprises pharmaceutiques mondiales avaient éludé environ 3,5 milliards d’euros d’impôts entre 2013 et 2015, la Belgique figurant parmi les pays cités.

Il faut donner ici la parole au secteur, parce qu’il a des arguments.

La recherche pharmaceutique coûte cher, échoue souvent, et les traitements qui aboutissent doivent financer ceux qui n’aboutissent pas. Un médicament comme le Zolgensma, aussi choquant que soit son prix, remplace un traitement à vie par une injection unique, et le calcul de son coût sur la durée est moins absurde qu’il n’y paraît. Le secteur affirme aussi avoir contribué pour plus de 6 milliards d’euros aux économies de la sécurité sociale sur une seule législature, et rappelle qu’à l’arrivée d’un générique, la base de remboursement d’un médicament peut baisser de 53 à 64,6 %.

Il ajoute, depuis 2025, que sa position se dégrade. Les exportations ont chuté de 6,8 %, les demandes de brevets de 15,3 %, l’emploi direct recule pour la deuxième année consécutive. La directrice de pharma.be, Caroline Ven, déclarait en avril 2026 : « Nous sommes en train de perdre notre moteur d’innovation. » On peut discuter la cause, on ne peut pas nier la tendance.

Le secteur contribue aussi au budget 2026. Il faut le dire clairement, parce que prétendre le contraire serait faux. La trajectoire budgétaire fixée pour 2026 prévoit un effort de 227,9 millions d’euros sur les médicaments, la ligne la plus lourde de toutes, devant les 150 millions demandés aux médecins.

Mais la manière dont cet effort est organisé mérite qu’on la regarde de près.

Le document budgétaire de l’Inami précise que pour un montant de 80,363 millions d’euros, l’industrie pharmaceutique doit proposer elle-même des mesures alternatives, à impact structurel, qui entreront en vigueur au 1er janvier 2026. Un cadre pluriannuel a par ailleurs été négocié avec le secteur en 2025, plafonnant la part des médicaments à 17,3 % des dépenses de santé.

L’industrie conçoit donc une partie de ses propres économies, dans un cadre qu’elle a co-négocié, sur des produits dont le prix réel est confidentiel.

Comparons avec ce que nous décrivions dans l’article précédent. Les maisons médicales au forfait, dont le coût total pour la sécurité sociale se compte en centaines de millions et non en milliards, figurent nommément dans une lettre de mission publique, sous l’intitulé d’une limitation, avec une allusion à des signes d’abus. Aucune d’entre elles n’a été invitée à proposer ses propres mesures alternatives.

D’un côté, un secteur qui pèse 7,9 milliards, dont un tiers passe par des contrats secrets, et qui rédige lui-même une partie de son effort. De l’autre, un réseau de soins de première ligne, publiquement désigné, dont l’effort est décidé pour lui. Les deux figurent dans le même document. Une seule des deux mesures a fait l’objet d’un débat public, et ce n’est pas celle qui porte sur le plus d’argent.

Il y a un dernier chiffre, et il concerne les patients. Entre 2019 et 2024, la part du coût des médicaments remboursés restant à leur charge a augmenté de 10 %. Pendant que le prix réel des traitements les plus chers se négocie à huis clos, la part payée au comptoir de la pharmacie, elle, est parfaitement visible et elle monte.

Des alternatives existent. Et l’histoire de Pia, justement, a une suite qui en montre une.

Le 8 octobre 2021, deux ans après la campagne de SMS, le ministre de la Santé Frank Vandenbroucke annonçait que le Zolgensma serait remboursé en Belgique à partir du 1er décembre, pour les enfants de moins de deux ans ou de moins de 13,5 kilos. Treize enfants devaient en bénéficier la première année. La décision ne résultait pas d’une négociation belge. Elle résultait d’une négociation menée conjointement par la Belgique, les Pays-Bas, l’Autriche et l’Irlande, que l’Inami qualifiait de collaboration européenne historique, et qui a permis de réduire le coût pour la sécurité sociale.

Quatre pays qui achètent ensemble obtiennent un prix qu’aucun n’aurait obtenu seul. Le principe n’a rien de mystérieux : plus l’acheteur pèse, plus le vendeur cède. C’est celui de n’importe quel marché public, et il a fonctionné.

Une autre application de cette logique porte un nom, et elle mérite d’être exposée.

Elle s’appelle le modèle Kiwi, du nom de son pays d’origine, la Nouvelle-Zélande, et elle est partiellement appliquée aux Pays-Bas. Pour une molécule donnée, hors brevet, la sécurité sociale lance un appel d’offres. Les producteurs soumettent un prix. Le moins cher, à qualité égale, obtient le remboursement pour une période donnée. Les autres restent en vente mais ne sont plus remboursés.

En Belgique, cette proposition est portée depuis des années par le PTB, qui a déposé une proposition de loi à la Chambre, et défendue notamment par la députée Sofie Merckx, elle-même médecin au réseau Médecine pour le Peuple.

Ce qui rend la proposition digne d’intérêt vient d’ailleurs. En 2019, dans le cadre du chiffrage des programmes électoraux, le Bureau fédéral du Plan a validé l’estimation selon laquelle l’application du modèle aux cent médicaments les plus prescrits dont le brevet est échu rapporterait environ 500 millions d’euros par an, dont 325 millions pour la sécurité sociale et 227 millions pour les patients. Un exemple souvent cité : l’antiacide gastrique le plus vendu coûtait 55 euros en Belgique et 9 euros aux Pays-Bas.

Le secteur conteste. Pharma.be répond que les mécanismes belges existants génèrent déjà une pression permanente sur les prix hors brevet, et estime que les mesures récentes rapporteraient jusqu’à 1,3 milliard d’euros sur la période 2019-2023. Ce sont deux lectures d’un même problème, et le débat n’est pas tranché mais vous l’aurez compris à la lecture de cet article, nous avons notre idée sur la question.

Le modèle Kiwi a par ailleurs des limites réelles. Concentrer l’approvisionnement d’une molécule sur un seul fournisseur expose à des ruptures de stock, et la Nouvelle-Zélande en a connu. Il ne s’applique qu’aux médicaments hors brevet, donc pas aux traitements les plus coûteux, précisément ceux qui passent par les conventions secrètes. Et il suppose une administration capable de gérer des marchés publics complexes sur des centaines de produits.

Les gens qui portent ce modèle en Belgique ont bien conscience de ces limites et rien de tout cela n’en fait une mauvaise idée. Cela en fait une idée à évaluer sérieusement, ce qui, en Belgique, n’a jamais vraiment eu lieu. La négociation à quatre pays sur le Zolgensma montre pourtant que l’État sait faire quand il le décide.

Ce qu’il faut retenir tient en une observation.

Dans ce pays, on connaît au centime près le forfait mensuel qu’une maison médicale perçoit pour un patient. C’est publié par l’Inami, c’est indexé, c’est accessible à n’importe qui en trois clics. On ne connaît pas le prix réel du Zolgensma, ni celui de la plupart des traitements qui composent le tiers le plus coûteux de la facture pharmaceutique. Le petit est transparent et le gros est opaque.

Et quand il s’agit de trouver des économies, le petit est nommé dans une lettre publique tandis que le gros rédige lui-même sa contribution.

La solidarité qui a réuni 1,9 million d’euros en un jour était admirable. Il a ensuite fallu deux ans et quatre pays pour que les enfants suivants n’aient plus à en dépendre. Ce délai dit tout de l’écart entre la bienfaisance et le droit. La première est immédiate et fragile. Le second est lent et durable. La question qui reste est de savoir pourquoi le second doit toujours attendre la première.

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